58 уколов в год заменили одной инъекцией: как в Китае довели первую генную терапию гемофилии B до пациента

Гемофилия B связана с недостатком фактора свёртывания крови IX. Стандартное лечение восполняет его регулярными внутривенными вливаниями. По данным третьей фазы испытаний препарата, до лечения участники в среднем получали фактор 58,2 раза в год. После терапии среднее число вливаний снизилось до 2,9 за год.

Как это работает

Препарат доставляет в печень генетическую инструкцию для производства фактора IX. Инструкцию помещают в оболочку rAAV — вирусного вектора, который используют как средство доставки, — и вводят однократно внутривенно.

Представьте печень как фабрику, а ген — как чертёж для одного из её продуктов. Вектор доставляет чертёж внутрь клеток, и те начинают производить фактор IX. Это не означает, что препарат гарантированно избавляет каждого пациента от дальнейшего лечения: речь о результатах исследований и наблюдений, а длительность эффекта ещё предстоит изучать.

В третьей фазе участвовали 26 человек; по данным испытания, спустя 52 недели средняя активность фактора IX составила 55,1 МЕ/дл, а годовая частота кровотечений снизилась до 0,6 при контрольном пороге 5,0. По тем же данным, у 80,8% участников кровотечений за этот период не было.

Отдельно приводятся результаты пятилетнего наблюдения исследовательского исследования с десятью участниками: по его данным, у 90% годовая частота кровотечений равнялась нулю, и они полностью отказались от заместительной терапии фактором IX. В этой небольшой группе не выявили серьёзных нежелательных явлений, тромбозов и ингибиторов. Эти наблюдения обнадёживают, но сами по себе не отвечают на вопрос, сохранится ли эффект дольше пяти лет.

Цифры и цена

На старте продаж, в июле 2025 года, флакон объёмом 2 мл стоил 93 000 юаней — примерно 1,16 млн рублей по курсу около 12,5 рубля за юань, указанному в условиях расчёта. Доза зависит от массы тела. По данным китайских публикаций, предельная сумма из кармана пациента тогда составляла 2,79 млн юаней, или примерно 34,9 млн рублей; после оплаты более 30 флаконов препарат предоставляли бесплатно.

В июне 2026 года, по данным издания «Сина Финанс», цену для пациента снизили вдвое — до 1,39 млн юаней и ниже. Это примерно 17,4 млн рублей по тому же ориентировочному курсу. Благодаря программам помощи и разным вариантам оплаты фактические расходы могут опуститься ниже 1 млн юаней, то есть ниже 12,5 млн рублей, сообщал портал «Фармкуб». В материалах о первом пациенте говорится о прямом расчёте без предоплаты и страховке эффективности с выплатами, привязанными к результату лечения.

Для сравнения: зарубежные генные терапии гемофилии в своде оцениваются в 2,9–3,5 млн долларов. Это диапазон цен, приведённый в китайских материалах, а не цена именно «Синьцзюнина» в Китае.

Потенциальная группа пациентов в стране ограничена. По данным китайского реестра, зарегистрировано 3782 человека с гемофилией B, в том числе 1763 взрослых со среднетяжёлой или тяжёлой формой. Около 600 человек могут подходить для генной терапии — такую оценку приводит свод материалов.

Где подвох

Главный барьер — стоимость. По оценке гематолога, приведённой в китайских публикациях, более 95% семей пациентов не смогут оплатить препарат даже после снижения цены вдвое. При этом медианная сумма, которую пациенты готовы платить за генную терапию, оценивается в 50–80 тыс. юаней — примерно 625 тыс. – 1 млн рублей. Около 90% пациентов хотели бы выбрать такой вариант лечения, но желание и возможность оплатить его — разные вещи.

Есть и привычная альтернатива. Плазменные и рекомбинантные факторы свёртывания входят в государственное медицинское страхование Китая. По данным свода, традиционная терапия обходится пациенту в 50–70 тыс. юаней в год — примерно 625–875 тыс. рублей. При переходе на разовую терапию семья сравнивает многолетние расходы на привычное лечение с крупным платежом сейчас. Менять устоявшуюся схему непросто и врачу, и пациенту.

Второй открытый вопрос — как долго сохранится эффект. Максимальный срок наблюдения, указанный в материалах, составляет пять лет. Данных о результатах через 10–15 лет нет. Для человека, которому предлагают заменить регулярные вливания одной инъекцией, это существенная неопределённость.

Есть вопросы и к коммерческой стороне. По данным издания «Сина Финанс», в августе 2026 года Belief BioMed расторгла соглашение о коммерциализации препарата с Takeda China и решила продавать его самостоятельно. Материалы называют препарат единственным коммерческим продуктом компании. Последний указанный раунд инвестиций — 120 млн долларов в марте 2022 года. В 2025 году препарат не попал в каталог инновационных лекарств коммерческого страхования: по данным свода, одобрение получили 19 из 121 заявок. В сентябре 2026 года компания вновь участвовала в переговорах по включению в каталог. Для пациентов доступность терапии зависит не только от клинических результатов, но и от того, какие программы оплаты удастся выстроить.

Что это значит для России

По доступным китайским материалам нет данных о регистрации «Синьцзюнина» в России, планах поставок или российских аналогах. Поэтому говорить о сроках появления препарата здесь нельзя.

Китайский опыт показывает, что разовая генная терапия уже дошла до первого пациента и заметно сократила число вливаний в испытании. Но цена, неизвестная длительность эффекта и доступность оплаты пока остаются частью медицинского решения — наряду с результатами лечения.

Что для вас было бы важнее при выборе такой терапии: доказанная длительность эффекта или сокращение числа вливаний уже сейчас?

#китай #наукаитехника #технологии #изобретения #лабораторияподнебесной